依维莫司可明显抑制结节性硬化症的发展
202年月20日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，刊登在杂志The Lancet上的一篇研究报告中，来自辛辛那提儿童医院的研究者表示，一种用于治疗移植器官排斥反应的药物可以明显降低结节性硬化症（TSC）患者的脑瘤发展，结节性硬化症是一种在机体重要器官上引发肿瘤的遗传性疾病。
研究揭示了药物依维莫司在抑制结节性硬化症病人脑瘤生长上所表现出的作用。III期临床试验中，研究者对7名患有TSC病症的患者随机使用药物依维莫司和安慰剂进行治疗，随后研究者用MRI技术对患者的肿瘤体积进行监测。
基于此前的研究，美国FDA已经批准了依维莫司用于对病人的治疗，而这项研究又再次肯定了前期研究的结果，研究者表示，脑积水通常和脑瘤发生相关，因为它们位于大脑zui深处。研究者发现，在TSC患者过度生长的肿瘤细胞中发现的mTOR途径也在癌症和其它病症中被发现，比如阿尔兹海默氏症，II型糖尿病以及帕金森疾病等，这就使得依维莫司-mTOR的抑制剂成为了治疗mTOR相关疾病的候选药物。
在美国，大约有50，000个儿童和成年人患有TSC疾病，*几乎有00万人患有此病，研究者的这项研究对于开发治疗结节性硬化症的疗法提供了新的希望。
